ChiCTR2200064788
进行中（未招募）
早期 1 期
评价 RM-001 细胞用于治疗合并α珠蛋白缺失的输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的临床研究
广州瑞风生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2022年10月17日最近更新:
概览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 广州瑞风生物科技有限公司
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 血红蛋白
概览
简要总结
初步探索 RM-001 细胞注射液治疗合并有α珠蛋白缺失的输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 12 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •受试者自愿签署知情同意书（成人或法定监护人）并能完成研究程序和随访检查与治疗。
- •筛选时受试者的年龄 12 周岁~35 周岁，性别不限。
- •诊断为输血依赖型β-地中海贫血，筛选时前两年内每年输血≥100 ml/kg。
- •地贫基因型除要求满足输血依赖型β-地贫基因型外，还需要同时合并有两个α- 珠蛋白基因缺失，包括-α/-α或--/αα基因型。
- •无 HLA 配型全相合 / 良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植。
- •无条件或经研究者判断不适合进行半相合移植治疗。
- •Lansky 评分（≤16 岁受试者）/ Karnofsky 评分（＞16 岁受试者）≥80。
- •根据研究者评估受试者适合接受 HSCT。
- •具有合适的器官功能。
- •具备外周血造血干细胞采集的血管条件。
排除标准
- •受试者有可用的 HLA 配型全相合 / 良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。
- •曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者。
- •以下病原学检测呈阳性患者： HIV, HCMV, EBV, COVID-19, HBsAg, HBeAg, HBeAb,HBcAb,HCV-Ab,TP-Ab。
- •筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染；
- •有严重出血性疾病史。
- •非脾脏功能亢进导致的白细胞数<3×109/L，和 / 或血小板数<100×109/L；
- •a)表现为基线丙氨酸转氨酶或胆红素值＞3×ULN，或者，
- •b)有肝硬化、往肝纤维化发展或活动性肝炎。
- •严重心脏功能障碍。
- •筛选时 MRI 检查表明心脏 T2*<10 ms。
研究组 & 干预措施
治疗组
结局指标
主要结局
血红蛋白
等位基因
输血次数
疾病相关事件发生次数
胎儿血红蛋白红细胞
中性粒细胞数量
血小板计数
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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