ChiCTR1900021288尚未招募不适用
mTOR 抑制剂添加治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良的自身对照研究
医院科研课题1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 50 人开始时间: 2019年2月11日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 50
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 神经功能评分
研究概览
简要总结
①明确 mTOR 抑制剂雷帕霉素能够延缓儿童脑型肾上腺脑白质营养不良患儿神经系统功能障碍及颅内病变的进展。②明确雷帕霉素在儿童脑型肾上腺脑白质营养不良患者的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •2.被遗传学检测确诊为儿童脑型肾上腺脑白质营养不良（CCALD）。
- •3.存在活动性脑型 ALD 的证据：血极长链脂肪酸（VLCFA）值升高；通过脑磁共振成像（MRI）的放射学检查建立的活动性中枢神经系统疾病，证明：①在 34 分制中，Loes 得分≥0.5 分，②脱髓鞘病变在 MRI 提示钆增强。
- •4.神经功能评分≥1 分。
- •5.取得父母 / 监护人的书面知情同意。
排除标准
- •1.在筛选前 3 个月内参加其他 ALD 相关药物或治疗方法的临床试验。
- •2.血常规和 / 或肝肾功能异常。
- •3.左心室射血分数<40％，证实心脏功能受损。
- •4.临床上显著的活动性细菌，病毒，真菌，寄生虫或朊病毒相关感染。
- •5.任何使其无法进行 MRI 研究的条件（包括对麻醉剂或造影剂过敏）。
- •6.任何临床上显著的心血管或肺部疾病，或任何其他研究程序禁忌的其他疾病或病症。
研究组 & 干预措施
Case series
mTOR 抑制剂
结局指标
主要结局
神经功能评分
影像学 Loes 评分
次要结局
- 血极长链脂肪酸值
研究者
研究点 (1)
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