ChiCTR2000031702进行中（未招募）2 期
芦可替尼（Ruxolitinib）在儿童噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）治疗中的作用研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 200 人开始时间: 2020年4月10日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 200
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 治疗总反应率，包括完全缓解率、部分缓解率和 HLH 改善率，评估时间包括治疗后 3 天、1 周、2 周、4 周
研究概览
简要总结
主要目的：通过前瞻性临床试验评价芦可替尼(RUX)治疗儿童噬血细胞综合征的临床疗效, 包括针对初诊 HLH 患儿,RUX 作为一线治疗方案的临床疗效，及针对标准治疗失败的难治 / 复发患儿，RUX 作为挽救治疗方案的临床疗效。 次要目的： 1）评价在 HLH 患儿中，RUX 治疗方案的安全性和耐受性； 2）分析 RUX 治疗反应与 HLH 病因类型、病情危险度分级之间的关系，研究预测疗效的潜在生物标志物； 3）评估 RUX 的群体药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1）诊断符合 HLH-2004 诊断标准者；
- •2）男女均可，年龄在 18 周岁以下；
- •签署知情同意书。
排除标准
- •1）明确肿瘤、寄生虫感染相关 HLH 的患儿；
- •2）对 RUX 成分过敏或者较严重的过敏体质者；
- •3）存在严重肾功能异常者（肾小球滤过率< 15 mL/min）；
- •4）存在严重肝硬化者（MELD 评分>20）；
- •存在中重度心功能异常者（NYHA 分级大于 II 级别）；
- •在试验和 ／ 或随访阶段无法依从的患者；
- •同时参加其他临床研究者。
研究组 & 干预措施
试验组
口服芦可替尼，一天两次，体重≤10kg 者，剂量为 2.5mg/次, 体重≤20kg 者，剂量为 5mg/次，体重＞20kg 者，剂量为 10mg/次
结局指标
主要结局
治疗总反应率，包括完全缓解率、部分缓解率和 HLH 改善率，评估时间包括治疗后 3 天、1 周、2 周、4 周
次要结局
- 无事件生存率
- 总生存率
- 治疗反应维持时间
- 治疗过程中，症状及实验室监测指标的动态变化
- 芦可替尼治疗反应与疾病危险度之间的关系
- 安全性
研究者
研究点 (1)
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