ChiCTR2300073329尚未招募4 期
补体蛋白 C5 单克隆抗体及异基因造血干细胞移植治疗 PNH 的前瞻性、开放、多中心临床研究
自筹2 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年8月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 溶血程度
研究概览
简要总结
观察真实世界中，应用 C5 单抗及异基因造血干细胞移植治疗 PNH 的有效性及安全性，为经典型 PNH 及合并骨髓衰竭性疾病的 PNH 治疗提供规范化流程，从而降低治疗相关并发症，改善患者预后
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 14 至 50（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄≥14 岁的成年男性或者女性，非 14 岁以上，则根据患者的年龄和不同研究中心和国家标准，签署适用的知情同意书；
- •2.入组研究的患者均为明确诊断 PNH 患者，依据国际工作组 PNH 临床分类标准，符合经典型 PNH 或合并骨髓衰竭性疾病如 MDS 或 AA 的 PNH；
- •3.筛选时存在溶血(LDH≥1.5ULN)，并具有以下任一症状：
- •（1）Hb<7 g/dL 或两次独立检测中 Hb<10 g/dL，但合并心功能不全表现；
- •（2）出现与 PNH 相关的血栓形成；
- •（3）溶血相关并发症：肾功能不全和肺动脉高压；
- •（4）腹痛和 / 或吞咽困难和 / 或勃起功能障碍；
- •（5）妊娠，尤其是有妊娠并发症病史的患者；
- •4.受试者必须接种脑膜炎奈瑟球菌疫苗以降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）的风险。如果受试者未接种疫苗，或者不在疫苗规定的保护期内，受试者必须在接受首次 C5 单抗前至少 14 天接种疫苗，接种之后未满 14 天的必须接受适当抗生素预防治疗，直到疫苗接种满 14 天
- •5.缺乏合适的供体，存在移植禁忌，无法行造血干细胞移植。或者不能承担移植相关风险，拒绝行造血干细胞移植，更倾向于药物治疗
- •6.愿意接受 C5 单抗治疗，且有可支付性；
- •7.患者有能力理解并愿意参加本研究，同时签署知情同意书（ICF 表），愿意且遵守所有的研究访视和程序。
- •异基因造血干细胞移植入组标准：
- •1.根据 PNH 国际工作组，明确诊断为经典型 PNH 或合并骨髓衰竭性疾病如 MDS 或 AA 的 PNH；
- •2.年龄≥14 岁且小于 50 岁（其他治疗无效且体能状态较好的患者年龄放宽至 60 岁），非 14 岁以上，则根据患者的年龄和不同研究中心和国家标准，签署适用的知情同意书；
- •3.不愿意接受 C5 单抗治疗，无法承担长期治疗费用；
- •4.无造血干细胞移植的禁忌症；
- •5.患者及其委托人有进行造血干细胞移植的愿望和要求；
- •6.有提供血造血干细胞的亲缘供体或替代供体；
- •7.对 C5 单抗药物治疗效果欠佳；
- •8.患者有能力理解并愿意参加本研究，同时签署知情同意书（ICF 表），愿意且遵守所有的研究访视和程序。
排除标准
- •1.筛选前有恶性肿瘤病史；
- •2.筛选时存在未控制的活动性感染；
- •3.合并严重基础疾病；
- •4.筛选时存在严重的脏器功能不全，包含严重心脏、肺、肾、内分泌、肝脏疾病（例如活动性肝炎）病史；
- •5.患者拒绝入组该研究；
- •6.研究者认为受试者不适合参与本研究的其他情况。
- •异基因造血干细胞移植排除标准：
- •1.同时患有其他可能影响表达病情及知情同意书有效性或导致患者生存期在 2 年以内的严重生理或精神疾病；
- •2.有难以控制的慢性感染（包括细菌、真菌或病毒感染），如龋齿、中耳炎、鼻窦炎等，需在有效控制后进行；
- •3.有严重的脏器功能不全；
- •4.失代偿期肝功能不全、活动性肝炎；
- •5.严重的自身免疫性疾病史；
- •6.5 年内曾罹患其它恶性肿瘤；
- •7.有生物制品（含抗生素）严重过敏史；
- •8.妊娠或哺乳期妇女。
研究组 & 干预措施
C5 单抗组
异基因造血干细胞移植组
结局指标
主要结局
溶血程度
血红蛋白水平的改善情况
总生存率
时间窗: 治疗后 1 年、2 年
总生存率
时间窗: 移植后 1 年、2 年
无失败生存率
时间窗: 治疗后 1 年、2 年
无失败生存率
时间窗: 移植后 1 年、2 年
复发率
时间窗: 移植后 1 年、2 年
非复发相关的死亡率
时间窗: 移植后 1 年、2 年
植入情况
GVHD 发生率
发生部位及分度
次要结局
- 造血重建
- 感染发生率
- 疲劳变化
- TE 事件的发生率
- 肾功能改善情况
- 安全参数包括不良事件 (AE)的记录观察
- PHN 克隆
研究者
研究点 (2)
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