ChiCTR-OPC-14005488进行中（未招募）4 期
依维莫司治疗结节性硬化相关肾血管平滑肌脂肪瘤的疗效及安全性研究
康德乐（上海）医药有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 18 人开始时间: 2014年11月20日最近更新:
干预措施
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 18
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 肿瘤最大直径或体积
研究概览
简要总结
1.评估依维莫司治疗 TSC 相关的肾血管平滑肌脂肪瘤的有效性和安全性; 2.研究 TSC 相关的肾血管平滑肌脂肪瘤患者中 TSC1 和 TSC2 的基因突变和 VEGF 的表达情况。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 85（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.男性或者女性（没有怀孕）患者，年龄≥18 岁;
- •2.临床诊断为 TSC 相关的肾血管平滑肌脂肪瘤;
- •3.CT 或 MRI 提示一个或多个 TSC 相关的肾血管平滑肌脂肪瘤的最大直径≥3 厘米;
- •4.在过去的 6 个月内没有瘤体出血病史或栓塞史。
排除标准
- •2.计划怀孕或已经怀孕或哺乳期的女性患者;
- •CT 或 MRI 提示 TSC 相关的肾血管平滑肌脂肪瘤的最大直径<3cm;
- •4.在试验过程中有可能接受手术或栓塞治疗的患者;
- •5.有与动脉粥样硬化相关的冠心疾、心肌梗死或脑梗死病史的患者;
- •6.在过去的 6 个月内有瘤体出血病史或栓塞史;
- •7.有如下所述的肺功能受损：
- •?对于非淋巴管肌瘤病（LAM）的患者
- •已知肺功能受损（如 FEV1 或 DLco≤70％预测值）
- •?对于淋巴管肌瘤病（LAM）的患者
- •或静息状态时的氧饱和度低于正常，
- •或在 6min 步行试验中，最多 6L/min 的鼻氧气吸入时其氧饱和度≤88％
- •8.严重的血液疾病或肝功能异常（如转氨酶>2.5 倍正常值上限，血清胆红素>1.5 倍正常值上限，血红蛋白<9g/dl，血小板<80000/ mm3，或中性粒细胞绝对计数<1000 个/ mm3）;
- •9.在试验前或过程中伴有严重感染;
- •10.既往有器官移植史;
- •在过去的 2 个月有其他手术史（包括进入体腔或缝合）;
- •12.有 mTOR 抑制剂治疗史（如雷帕霉素，西罗莫司和依维莫司）;
- •13.在 30 天内使用过其他研究性药物;
- •14.高脂血症控制不佳：空腹血清胆固醇>300mg/dl（或>7.75mmol/l），空腹甘油三酯>2.5 倍正常值上限;
- •15.糖尿病控制不佳：空腹血糖>正常值上限 1.5 倍;
- •16.患者有出血倾向或使用口服抗维生素 K 的药物（低剂量华法林除外）
- •17.HIV 血清阳性史;
- •19.不能定期随访的患者;
- •20.不适合行 MRI 检查的患者（如过度肥胖，精神障碍，体内子弹碎片，支架和起搏器）;
- •21.血清肌酐>1.5 倍正常值上限。
研究组 & 干预措施
Case series
依维莫司
干预措施: 依维莫司
结局指标
主要结局
肿瘤最大直径或体积
TSC1 及 TSC2 突变
血管内皮生长因子
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
比较单用他克莫司与糖皮质激素联合环磷酰胺治疗成人原发性膜性肾病的有效性及安全性：一项多中心随机、对照开放性研究ChiCTR1800016140自筹
Unknown
不适用
泰它西普治疗伴 C2 病变的 IgA 肾病的有效性和安全性研究ChiCTR2500103870自选课题（自筹）
招募中
Unknown
结节性硬化多中心注册研究结节性硬化症ChiCTR2000035094300
Unknown
不适用
慕永平医师：请与我们联系上传伦理审批文件。 人骨髓间充质干细胞 Numb 基因过表达移植治疗肝硬化的疗效及安全性研究ChiCTR2000038467上海申康医院发展中心128
Unknown
不适用
陈嘉医师：该研究尚未获得伦理委员会批准。请于批准后再开始纳入参试者，并与我们联系上传批件。 单用他克莫司治疗特发性膜性有效性和安全性：一项开放、前瞻、真实世界研究特发性膜性肾病ChiCTR2000032422深圳市第二人民医院48