CTR20255010进行中（未招募）3 期
多中心、随机、开放、阳性药对照，评价怡培生长激素注射液每周一次给药对照重组人生长激素（rhGH）注射液每日给药在治疗小于胎龄儿（SGA）矮身材儿童中的有效性和安全性的Ⅲ期临床研究
厦门特宝生物工程股份有限公司 / 厦门伯赛基因转录技术有限公司48 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年12月16日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 48
- 主要终点
- 生长速率（HV，厘米 / 年）
研究概览
简要总结
比较益佩生®每周一次给药与重组人生长激素注射液每日给药连续用药 52 周后在治疗 SGA 矮身材儿童中的有效性及安全性，为试验药物新增适应症提供依据。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 11岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
入选标准
- •青春期前（Tanner I 期）儿童，男孩筛选时年龄大于等于 2 岁且小于 11 岁，女孩筛选时年龄大于等于 2 岁且小于 10 岁；
- •与年龄相比，骨龄提前不超过 1 岁，或延迟不超过 2 岁（即-2 岁≤骨龄-年龄≤1 岁）；
- •出生时体重和（或）身长低于同胎龄、同性别正常参考值第 10 百分位，出生时身长和体重参考附录 1；
- •筛选时身高处于同年龄、同性别均值-2SD 以下，身高参考附录 2；
- •体重指数（BMI）在同年龄、同性别正常儿童 BMI 的第 5 百分位到第 95 百分位之间，参考附录 3；
- •任一项 GH 激发试验结果 GH 峰值≥10.0ng/ml；
- •既往未接受过系统性药物促生长治疗（连续使用≥1 个月），包括但不限于生长激素、胰岛素样生长因子（IGF-1）等；
- •监护人理解并签署知情同意书，如参与者已年满 8 岁也需签署知情同意书。不满 8 岁的参与者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录。
排除标准
- •其他类型的生长发育异常，包括已确诊或高度怀疑生长激素缺乏症（growth hormone deficiency，GHD）、Noonan 综合征、Prader-Willi 综合征、Russell-Silver 综合征、Turner 综合征、GH 受体缺陷导致的身材矮小、生长板相关基因异常导致的身材矮小（如 SHOX 基因异常等）、营养不良所导致的生长发育迟缓、甲状腺功能低下所导致的生长发育迟缓等；
- •筛选前 3 个月内参加过其他任何临床试验且已采用药物或非药物干预者；
- •筛选前 3 个月内接受连续 2 周以上吸入用糖皮质激素，或连续使用口服或静脉用糖皮质激素超过 1 周者；
- •正在接受或需要长期给予可能对生长有影响的其他治疗，包括但不限于哌甲酯、性激素、促性腺激素释放激素类似物、芳香化酶抑制剂、蛋白同化类药物、胰岛素等；
- •筛选时肝肾功能异常者（ALT＞正常值上限 1.5 倍，Cr＞正常值上限）；
- •诊断糖尿病，或随机前连续两次空腹血糖≥6.1mmol/l；
- •患有慢性感染性疾病，研究者判断可能影响研究参与，如慢性乙型肝炎等；
- •患有全身慢性疾病，如慢性肾脏病、严重的心血管疾病、精神心理疾病等；
- •患有先天性骨骼发育异常的患者，或脊柱侧弯超过 15°、跛行的患者，以及既往诊断过股骨头骨骺滑脱的患者；
- •既往诊断过颅高压的患者；
- •既往患有恶性肿瘤或目前患有活动性恶性肿瘤者，包括颅内肿瘤；
- •已知对生长激素或其辅料成分过敏者；
- •研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
结局指标
主要结局
生长速率（HV，厘米 / 年）
时间窗: 治疗 52 周时
次要结局
- 身高标准差积分相较于基线的变化（△HT SDS）(从基线到 52 周所有随访时间点)
- 生长速率（HV）及生长速率相较于基线的变化（△HV）(从基线到 52 周所有随访时间点)
- 胰岛素样生长因子 1 标准差积分相较于基线的变化（△IGF-1 SDS）；(从基线到 52 周所有随访时间点)
- 骨龄较基线的变化比年龄较基线的变化（△骨龄/△年龄）(治疗 52 周时)
研究者
研究点 (48)
Loading locations...
相似试验
招募中
2 期
评价聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗小于胎龄儿（SGA）引起的身材矮小儿童的有效性、安全性和药代动力学特征的Ⅱ期临床研究小于胎龄儿CTR20254162长春金赛药业有限责任公司
Unknown
不适用
重组人生长激素注射液在 SGA 合并矮身材儿童中疗效和安全性的真实世界研究ChiCTR2500100673北京医学奖励基金会
Unknown
不适用
聚乙二醇重组人生长激素注射液对特发性矮身材患者身高改善的真实世界研究ChiCTR2400089255长春金赛药业有限责任公司
Unknown
不适用
聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗青春期前及青春期矮小患儿的剂量探索研究ChiCTR2400094243金赛药业
Unknown
不适用
聚乙二醇重组人生长激素治疗生长激素缺乏儿童药物反应差异研究儿童生长激素缺乏症ChiCTR2200055588国家自然科学基金项目（NO.81573516）900