Estudio fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de PhenoptinTM en dosis de 20 mg/kg/dia para aumentar la tolerancia a la fenilalanina en niños fenilcetonúricos que siguen dietas restrictivas en fenilalanina.
- Conditions
- Fenilcetonuria (Phenylketonuria-PKU)MedDRA version: 6.1Classification code 10034872
- Registration Number
- EUCTR2005-003777-24-ES
- Lead Sponsor
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- ot Recruiting
- Sex
- All
- Target Recruitment
- 300
·Diagnóstico clínico de PKU con hiperfenilalaninemia (HPA) documentada mediante al menos una determinación de Phe sanguínea ³ 360 µmol/l (6 mg/dl).
·Control alimentario con una dieta restrictiva en Phe, demostrado por:·Tolerancia a Phe calculada £ 000 mg/día.
·Al menos 6 meses de control de Phe sanguínea (concentración media £ 480 µmol/l) antes de inscribirse en el estudio.
·Concentración de Phe sanguínea £ 480 µmol/l en el momento de la selección.
·Edad entre 4 y 12 años inclusive en el momento de la selección.
·Las niñas en edad fértil (en la opinión del investigador principal) deben presentar una prueba sanguínea o urinaria de embarazo negativa en el momento del ingreso (antes de recibir la primera dosis). Nota: Debe advertirse a todas las niñas en edad fértil y a los varones que hayan llegado a la madurez sexual que practiquen un método anticonceptivo aceptable a lo largo del estudio. Además, las niñas en edad fértil deben estar dispuestas a someterse a pruebas periódicas de embarazo en el transcurso del estudio.
·Voluntad y capacidad para cumplir con los procedimientos del estudio.
·Voluntad para proporcionar un asentimiento por escrito (si corresponde) y un consentimiento informado por escrito firmado por el padre, madre o tutor legal una vez que se explique la naturaleza del estudio y antes de que se realice algún procedimiento relacionado con la investigación.
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) no
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
·Se vea afectado por cualquier circunstancia que, en la opinión del IP, lo exponga a un alto riesgo si cumple con el tratamiento y/o finaliza el estudio.
·Tenga antecedentes de trasplante de órganos.
·Sea considerado como poco fiable o no disponible para participar en el estudio, o tenga padres o tutores legales que sean considerados como poco fiables o no disponibles.
·Haya recibido algún tratamiento experimental los 30 días anteriores a la visita de selección, o requiera algún tratamiento o vacuna experimentales antes de finalizar todas las valoraciones previstas para el estudio.
·Tenga un valor de ALT más de 2 veces mayor que el límite superior de normalidad (es decir, de grado 1 o superior según los criterios de toxicidad de la Organización Mundial de la Salud; apéndice 2) en la visita de selección.
·Sufra una enfermedad o afección simultánea capaz de interferir en su participación en el estudio o su seguridad (por ej., trastornos convulsivos, asma dependiente de esteroides orales u otra afección que requiera la administración de corticosteroides orales o parenterales, o diabetes insulinodependiente).
·Sufra una patología neuropsiquiátrica grave (por ej., depresión importante) que no esté bajo tratamiento médico actual.
·Necesite tratamiento concomitante con cualquier medicamento que haya demostrado inhibir la síntesis de folato (por ej., metotrexato).
·Esté tomando levodopa.
·Tenga un diagnóstico clínico de deficiencia primaria de BH4.
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method Main Objective: Valorar la capacidad de Phenoptin para aumentar la tolerancia a la fenilalanina (Phe) en niños fenilcetonúricos que siguen dietas restrictivas en Phe.<br>;Secondary Objective: 1.Valorar la capacidad de Phenoptin para reducir las concentraciones de Phe sanguínea en niños fenilcetonúricos que siguen dietas restrictivas en Phe.<br><br>2.Comparar la capacidad de Phenoptin frente a un placebo para aumentar la tolerancia a la Phe en niños fenilcetonúricos que siguen dietas restrictivas en Phe.<br><br>3.Valorar la seguridad de Phenoptin frente a un placebo en esta población de sujetos.<br><br>4.Investigar la posible reducción en los gastos originados por alimentos médicos y preparados exentos de Phe.;Primary end point(s): El criterio principal de valoración de eficacia será el aporte de Phe alimentaria que el sujeto tolere durante el tratamiento con Phenoptin en comparación con el valor previo al tratamiento, mientras mantiene un control adecuado de su Phe sanguínea.
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method