ChiCTR2500097759尚未招募1 期
一项评估 MAPK 抑制剂一线靶向治疗儿童朗格罕细胞组织细胞增生症安全性及有效性的多中心随机对照临床研究
自筹10 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年2月11日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 24 月无事件生存率
研究概览
简要总结
探究 MAPK 通路抑制剂一线治疗 LCH 患儿的疗效及安全性
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •① 年龄在 18 岁以下，性别不限；
- •② 病灶活检病理证实为 LCH，且未接受过针对 LCH 的相关治疗（包括 MAPK 抑制剂、长春碱类、阿糖胞苷、克拉曲滨、氯法拉滨及依托泊苷）；
- •③ 经国际组织细胞协会标准化评估方案提示存在 LCH 多系统受累、单系统多部位骨受累、单系统中枢危险部位的单部位骨受累（中枢危险部位为颅面部、眼部、耳部及口腔）、或单系统单部位椎体骨受累伴椎管内占位性病变压迫脊髓；
- •④ 病灶或（和）血浆基因检测存在 MAPK 通路相关基因突变。
排除标准
- •① 存在其他明确的恶性肿瘤；
- •② 伴有严重器官功能障碍，包括 a.严重肝功能损害，定义为以下几种情况之一：基于年龄血清总胆红素≥1.5×正常值上限，天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶、碱性磷酸酶（AKP）≥2.5×正常值上限；b.严重的肾功能障碍:肌酐清除率<15ml/min/1.73m2；c. 心功能障碍，定义为以下几种情况之一：12 导联体表心电图至少存在 3 次 QTcF>0.47 秒；美国纽约心脏病学会分级≥2 级的充血性心力衰竭；具有临床意义的心律失常，包括但不限于完全性左束支传导异常，II 度房室传导阻滞；临床有意义的冠心病、心肌病，严重瓣膜病；超声心动图检查显示左室射血分数（LVEF）＜50%；
- •③ 存在中枢神经系统受累，定义为以下几种情况之一：a.垂体受累：垂体核磁提示垂体柄增粗和（或）垂体后叶高信号消失，和（或）临床出现尿崩症；b.中枢占位性病变：核磁提示脑膜、脉络丛或脑实质存在 T1 低（等）信号，T2 高信号的结节或占位性病变；c.神经退行性病变（Prosch 诊断标准）：小脑、基底节或脑桥在核磁 T2 加权像上存在异常信号，和（或）小脑进行性萎缩；
- •④ 具有活动性大出血者 (包括消化道大出血、肺泡出血、颅内出血等)；
- •⑤ 对治疗方案中的药物有严重过敏反应者；
- •⑥ 在试验和（或）随访阶段无法依从的患者；
- •⑦ 同时参加其他临床研究者；
- •⑧ 研究者认为不适合参加本研究的情形。
研究组 & 干预措施
试验组
对照组
结局指标
主要结局
24 月无事件生存率
时间窗: 开始治疗后 24 月
次要结局
- 总反应率(治疗 1 月、3 月、6 月及 12 月)
- 复发率
- 24 月总生存率(开始治疗后 24 月)
- 不良事件
研究者
研究点 (10)
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