ChiCTR2200062718尚未招募1 期
iPSC 来源的外泌体治疗 SCN1A 相关癫痫的临床探索性研究
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 入组人数
- 320
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 发作频率
研究概览
简要总结
目前对于 Dravet 综合征及 SCN1A 相关其他癫痫患者缺乏有效的临床干预手段。本研究主要探索 iPSC 来源外泌体对 Dravet 综合征及 SCN1A 基因相关的其他癫痫患者治疗安全性及有效性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 病例对照研究
- 盲法
- 患者家长、研究者盲法
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •第一部分入组标准：必须满足以下纳入标准可入组研究
- •男女均可，年龄 2-18 岁；
- •明确诊断为 Dravet 综合征，目前的抗癫痫药物不能完全控制疾病；
- •明确含有 SCN1A 基因致病性突变；
- •在 4 周的基线观察期内，患者必须经历至少 4 次抽搐发作；
- •患者必须服用一种或多种抗癫痫药物，其剂量已经稳定至少 4 周；
- •有关癫痫的所有药物或干预措施在筛选期达到稳定，为避免调整带来的影响，在评估期间不进行抗癫痫药物或干预措施的调整；
- •患者法定监护人必须愿意并能够配合试验完成相关检查、检验；
- •患者法定监护人同意签署书面知情同意书。
- •第二部分入组标准：必须满足以下纳入标准可入组研究
- •男女均可，年龄 2-18 岁；
- •明确含有 SCN1A 基因致病性突变；
- •在 4 周的基线观察期内，患者必须经历至少 4 次抽搐发作；
- •必须服用一种或多种抗癫痫药物，其剂量已经稳定至少 4 周；
- •有关癫痫的所有药物或干预措施在筛选期达到稳定，为避免调整带来的影响，在评估期间不进行抗癫痫药物或干预措施的调整；
- •患者法定监护人必须愿意并能够配合试验完成相关检查、检验；
- •患者法定监护人同意签署书面知情同意书。
排除标准
- •患者患有除癫痫以外的临床上明显不稳定的疾病；
- •患者在筛查或随机分组前的 4 周内出现除癫痫以外临床显著疾病。
- •患者合作或依从性差，不能保证按方案要求进行；
- •目前正在参加其他临床研究或接受他药物治疗；
- •根据研究者评估，认为由于其他各种原因不适合入组的患者。
- •研究期间有计划到其他国家旅行；
- •在研究过程中或之后的三个月内怀孕、哺乳或计划怀孕的女性。
研究组 & 干预措施
第一部分：试验组
iPSC 来源外泌体
第一部分：对照组
生理盐水
第二部分：试验组
iPSC 来源外泌体
第二部分：对照组
结局指标
主要结局
发作频率
不良事件
次要结局
- 脑电图
- 血常规
- 细胞因子
研究者
研究点 (1)
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