ChiCTR1800015875尚未招募2 期
低剂量化疗联合 G-CSF 诱导急性巨核细胞白血病缓解的多中心研究
苏州市政府和苏州大学附属儿童医院9 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 60 人开始时间: 2018年6月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- 骨髓缓解状态
研究概览
简要总结
（一）主要研究目的： 1、证明低剂量诱导缓解方案治疗 non DS-AMKL，其 2 疗程诱导缓解率（CR）不低于文献已发表的数据（85-90%）; 诱导缓解 DS-AMKL 的 2 疗程诱导缓解率（CR）不低于文献已发表的数据（90-95%）。建立儿童急性巨核细胞白血病（non DS-AMKL 和 DS-AMKL）的诱导缓解治疗方案；2、统计本方案实施前各中心 AMKL 的放弃率，证明低剂量诱导缓解方案的实施，有效降低 AMKL（non DS-AMKL 和 DS-AMKL）放弃率。 （二）次要研究目的 1、证明儿童 non DS-AMKL 使用低剂量诱导缓解治疗方案，其长期生存率(OS)、无事件生存率(EFS)及无复发生存率(RFS)不劣于文献发表结果（50%）；低剂量诱导缓解治疗方案治疗后的 DS-AMKL 患儿，其长期生存率(OS)、无事件生存率(EFS)及无复发生存率(RFS)不劣于文献发表结果（85%）。 2、通过基因组 / 转录组数据分析和 CR 率比较，发现低剂量化疗方案最适用的 AMKL 亚群；建立 AMKL 危险度的精准指标。
研究设计
- 研究类型
- 治疗研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1、AMKL(包括 DS-AMKL 和 non DS-AMKL)，且不合并-5、-7、5q-、7q-；
- •3、排除 TMD（Transient Myeloproliferative Disorder）：只有在唐氏综合症中可以看到的一个特殊现象，发生在新生儿阶段，表现为髓系原始细胞无限制增殖，特别是巨核细胞来源的各阶段细胞增殖，且呈现克隆性增生。临床特点是出生后 3 月，最晚 7 月内出现自发缓解，治疗原则是对症处理，不需要化疗[20-24]。但有 20%的 TMD 最终发展为 AMKL。
- •4、确诊前未接受过预先治疗，不包括单一剂量鞘注及为治疗高白细胞血症（初诊 WBC≥50×109/L）而使用的羟基尿(Hydroxyurea)或阿糖胞苷者(阿糖胞苷用量不超过 5 天，总剂量不超过 1g)；
- •5、取得患儿或 / 和监护人同意，并在知情同意书上签名；
- •6、预计生存时间大于 3 个月者。
排除标准
- •1、只做暂时性化疗，放疗或免疫治疗，而不接受按照治疗方案进行系统治疗；
- •2、入组前 2 周内使用过任何抗肿瘤治疗，除外以上提及的单一剂量鞘注及为治疗高白细胞血症而使用的羟基尿或阿糖胞苷；
- •3、具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释。这种情形下，要求所有的参研单位向本项目的负责人直接汇报，共同决定是否符合排除标准。
- •4、ECOG 评分 4 分者。
研究组 & 干预措施
Case series
米托蒽醌+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子
结局指标
主要结局
骨髓缓解状态
血液学缓解
髓外侵润体征消失
无事件存活期
总存活期
早期死亡率
次要结局
- 累积疾病复发率
研究者
研究点 (9)
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