ChiCTR1900021076进行中（未招募）不适用
泛硫乙胺治疗泛酸激酶相关性神经变性的有效性研究
国家科技重大专项儿童示范性新药临床评价技术平台建设1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 18 人开始时间: 2018年9月30日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 18
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- UPDRS 评分
研究概览
简要总结
评价泛硫乙胺对泛酸激酶相关性神经变性的有效性及安全性
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 16（—）
- 性别
- All
入选标准
- •符合泛酸激酶相关性神经变性诊断标准的儿童（以下均满足）：
- •进行性肌张力不全的表现
- •头颅 MRI T2WI 序列提示基底节区“虎眼征”
- •基因检查示 PANK2 基因复合杂合或纯合致病性突变
排除标准
- •严重肾功能不全的儿童（GFR<60ml/min）
- •肝功能损伤（ALT＞3 倍正常上限或 AST＞3 倍正常上限）
- •心血管系统疾病（包括心功能不全、严重心律失常）
- •血液系统异常（Hb＜60g/L，PLT＜50×109/L，N＜1×109/L）
研究组 & 干预措施
试验组
标准基础治疗+泛硫乙胺
对照组
标准基础治疗
结局指标
主要结局
UPDRS 评分
FM 评分
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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