ChiCTR1800016768进行中（未招募）4 期
促性腺激素释放激素类似物联合重组人生长激素治疗中枢性性早熟或快进展型青春期女孩有效性及安全性的真实世界研究
卫计委重大疾病防治科技行动计划27 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 700 人开始时间: 2018年6月25日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 700
- 试验地点
- 27
- 主要终点
- PAH
研究概览
简要总结
1.了解我国 ICPP 患者的临床诊疗现况；2.评价真实世界各种治疗方案的有效性及安全性；3.分析各方案获益人群的临床特征；4.分析各方案对 PAH 和生长速率的影响；5.探讨 GnRHa 联合 rhGH 的用药时机。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 队列研究
入排标准
- 年龄范围
- 6 至 12（—）
- 性别
- Female
入选标准
- •1.诊断为 iCPP 女孩：8 岁前出现第二性征，且年龄>6 岁，骨龄≤12.5 岁且骨龄>实际年龄 1 岁；GnRH 激发试验呈青春期反应；性腺增大：女孩在 B 超下见卵巢容积 > 1ml，并可见多个直径 > 4mm 的卵泡；
- •2.或，诊断为快进展型青春期的女孩：3 个月内Δ骨龄/Δ年龄>2；8 岁后出现第二性征，性发育进程迅速，从一个发育分期进展到下一分期的时间较短（<6 个月）；
- •3.尚未开始接受 GnRHa 或 rhGH 治疗的患者；
- •4.同意自费接受 GnRHa 和 / 或 rhGH 治疗，并能按时接受随访项目检测的患儿，基线和治疗信息录入中国生长发育研究数据库（CGSD）中；
- •5.本人和监护人自愿签署知情同意书。
排除标准
- •1.肝、肾功能不全者（ALT＞2 倍正常值上限，Cr＞2 倍正常值上限）；
- •2.乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg 和 HBeAg 均为阳性者；
- •3.已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者；
- •4.患有严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病或全身感染，免疫功能低下患者；
- •5.已明确其他类型的生长发育异常，如 Turner 综合征、体质性青春期发育延迟、Laron 综合征、生长激素受体缺乏等，生长落后的女孩未排除染色体异常者；
- •6.3 个月内参加过其他生长发育相关的药物临床试验者；
- •7.研究者认为患者不适合入选本研究的其他情况。
研究组 & 干预措施
Case series
GnRHa 联合 rhGH
结局指标
主要结局
PAH
时间窗: 治疗前与治疗 1 年时
实际身高变化
时间窗: 入组时与随访 3 年时
次要结局
- 年生长速率(治疗前与治疗后 1 年、随访至第 3 年、末次随访时)
- 按骨龄的身高标准差积分(治疗前与治疗 1 年，2 年，3 年)
- 成年终身高的标准差积分(末次随访)
- 药物相关的不良反应发生率(治疗前与治疗 1-3 年)
研究者
研究点 (27)
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