ChiCTR2500101558尚未招募不适用
TPO-RA 治疗儿童 ITP 的有效性、安全性及经济性评价研究
贵州省卫生健康委科学技术基金项目（2024GZYXKYJJXM0120）1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 200 人开始时间: 2025年3月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 200
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 患者持续应答率
研究概览
简要总结
1.评估 TPO-RA 的有效性：通过分析 TPO-RA 治疗儿童 ITP 患者的血小板计数变化、减少抢救治疗的需求以及临床显著出血事件的发生率，来验证其疗效。 2.评估 TPO-RA 的安全性：考察 TPO-RA 在儿童 ITP 患者中的不良事件发生率，包括严重不良事件（SAE）和长期安全性问题，如骨髓纤维化、肝毒性等。 3.评估 TPO-RA 的经济性：从医院或社会的角度出发，比较 TPO-RA 治疗与传统治疗方法（如静脉注射免疫球蛋白或皮质类固醇）的成本效益，以确定其在儿童 ITP 治疗中的经济合理性。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 队列研究
- 盲法
- 考虑研究的可行性，无法对患者与参与本项目的医生和临床药师实施盲法。但需对数据分析人员实施盲法，直至完成全部课题相关的统计分析工作，以控制分析偏倚。
入排标准
- 年龄范围
- 6 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •临床上诊断为慢性免疫性血小板减少症且既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的门诊或住院患儿，年龄 6-18 岁。
- •因治疗需要，且无可替代治疗药物，需要使用 TPO-RA。
- •患者及其患者监护人愿意患者参与本研究并签署知情同意书。
排除标准
- •既往已经使用过 TPO-RA 治疗的患者。
- •医生判定患者病情紧急且危重，不适合参与本研究的患者
研究组 & 干预措施
暴露组
对照组
结局指标
主要结局
患者持续应答率
时间窗: 用药 3、6 个月
次要结局
- 总出血事件发生率
- 临床大出血事件发生率
- 需要补救治疗的患者比例
- 生命质量
- 不良反应发生率
- 增量成本-效果比
研究者
研究点 (1)
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