Estudio abierto, aleatorizado, para comparar parámetros de seguridad y eficacia para una dosis alta y una baja de ambrisentan (ajustadas al peso corporal), como tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar en pacientes pediátricos entre 8 y 18 años. A randomized, open label study comparing safety and efficacy parameters for a high and a low dose of ambrisentan (adjusted for body weight) for the treatment of pulmonary arterial hypertension in paediatric patients aged 8 years up to 18 years.

Phase 1

Active, not recruiting

• Conditions: Hipertensión arterial pulmonar; MedDRA version: 13 Level: LLT Classification code 10064911 Term: Hipertensión arterial pulmonar; MedDRA version: 13 Level: PT Classification code 10064911 Term: Hipertensión arterial pulmonar; MedDRA version: 13 Level: LLT Classification code 10065150 Term: Hipertensión pulmonar arterial primaria asociada; MedDRA version: 13 Level: LLT Classification code 10065151 Term: Hipertensión pulmonar arterial primaria idiopática; MedDRA version: 13 Level: LLT Classification code 10065152 Term: Hipertensión pulmonar arterial primaria familiar

• Registration Number: EUCTR2010-019547-19-ES
• Lead Sponsor: GlaxoSmithKline, S.A.

Brief Summary

Not available

Detailed Description

Not available

Study Timeline

• Study Start: 2010-07-15
• Study Completion: 2013-11-12
• Last Update Posted: 30 June 2019

Recruitment & Eligibility

• Status: Not Recruiting
• Sex: Not specified
• Target Recruitment: 41

Inclusion Criteria

1. Varón o mujer de 8 años de edad como mínimo y que no hayan cumplido los 18 años en el momento de la aleatorización.
2. Diagnóstico actual de HAP (grupo 1 la OMS) con síntomas de clase II o III de la OMS de una de las siguientes categorías:
? Idiopática
? Heredable [familiar]
? Secundaria a enfermedades del tejido conectivo (como esclerodermia limitada, esclerodermia difusa, enfermedad mixta del tejido conjuntivo, lupus eritematoso sistémico o síndrome de superposición).
? HAP persistente a pesar de la reparación quirúrgica (al menos 6 meses antes de la visita de selección) de defectos del septo o tabique atrial, defectos del septo o tabique ventricular, defectos del septo o tabique atrio-ventricular y conducto arterial persistente.
3. Cuando el cateterismo cardíaco derecho (CCD) se realice como parte del diagnóstico o la asistencia habituales, cumplir los criterios hemodinámicos siguientes (véase Apéndice 1):
? presión arterial pulmonar media (PAPm) ≥ 25 mmHg
? resistencia vascular pulmonar (RVP) ≥ 240 din. s/cm5
? presión telediastólica del ventrículo izquierdo (PTDVI) o presión de enclavamiento capilar pulmonar (PECP) ≤ 15 mmHg.
4. Los sujetos podrán no haber recibido tratamiento previo (i.e. naïve), o deberán haber suspendido el tratamiento con otro ARE (por ejemplo, bosentan) al menos un mes antes debido a elevación de los parámetros de las pruebas de función hepática (PFH), o deberán haber recibido una dosis estable de medicación específica para la HAP (por ejemplo, sildenafilo o prostaciclina) durante al menos un mes antes de la visita de selección. El tratamiento de base de la medicación específica para la HAP, en su caso, no debe modificarse desde la visita de selección hasta el final de todas las evaluaciones del periodo de tratamiento.
5. En los sujetos en los que se haya suspendido el tratamiento con un ARE debido a la elevación en las PFH, los resultados de las PFH deberán ser < 3 veces el límite superior de la normalidad (LSN).
6. Una mujer podrá para participar en este estudio, tras la evaluación por el investigador, en caso de que:
a. no sea potencialmente fértil (es decir, que sea fisiológicamente incapaz de concebir) ; o,
b. si es potencialmente fértil, tenga un resultado negativo en la prueba de embarazo y no se encuentre en período de lactancia en las visitas de selección y basal/ de aleatorización y si es sexualmente activa y se comprometa a utilizar dos métodos anticonceptivos fiables desde la visita de selección hasta la finalización del estudio y durante al menos 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio (los métodos anticonceptivos fiables se enumeran en el Apéndice 2).
7. El sujeto o su tutor legal es capaz y está dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito. Como parte del consentimiento, las mujeres potencialmente fértiles serán informadas del riesgo de teratogenia y deberán recibir información, adecuada a su grado de madurez, acerca de la importancia evitar el embarazo; los varones deberán ser informados del riesgo de sufrir atrofia de los túbulos testiculares y aspermia.
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (1

Exclusion Criteria

1. Sujetos en tratamiento con un ARE.
2. Sujetos en tratamiento con ciclosporina A.
3. Sujetos con un peso corporal inferior a 20 kg.
4. Sujetos que no toleraron el tratamiento para la HAP debido a efectos adversos posiblemente relacionados con su mecanismo de acción (como prostanoides, ARE, inhibidores de la PDE-5), con la excepción de las anomalías hepáticas en los sujetos que recibían otro ARE.
5. Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
6. Sujetos con un diagnóstico de hepatitis activa (anticuerpos contra el antígeno de superficie del virus de la hepatitis B y anticuerpos contra el virus de la hepatitis C) o una elevación clínicamente importante de las enzimas hepáticas (ALT, AST o FA > 3 veces el LSN) en la visita de selección.
7. Sujetos con insuficiencia renal grave (aclaramiento de creatinina < 30 ml/min) en la visita de selección.
8. Sujetos con una retención de líquidos clínicamente importante en opinión del investigador.
9. Sujetos con anemia clínicamente importante en opinión del investigador.
10. Sujetos con hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio, sus metabolitos o a los excipientes de la formulación.
11. Sujetos que hayan participado en otro ensayo o hayan recibido otro producto en investigación en los 30 días anteriores.
12. Alcoholismo, consumo de drogas en el año anterior.
13. Cualquier enfermedad concurrente o uso concomitante de medicación que, en opinión del investigador, pueda afectar a la seguridad del sujeto.

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified