ChiCTR1800018610尚未招募治疗新技术临床试验
胎盘间充质干细胞治疗难治性硬皮病临床研究
徐州医科大学附属医院1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2019年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 治疗新技术临床试验
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 改良的 Rodnan 皮肤厚度积分
研究概览
简要总结
旨在评估胎盘间充质干细胞 (MSC)移植治疗难治性硬皮病的可行性，有效性及毒副作用。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 连续入组
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 60（—）
- 性别
- All
入选标准
- •根据 1980 年美国风湿病学会诊断标准，符合 ACR 硬皮病。标准如下
- •a 近端 SSc（MCP／MTP 近端）b．指腹凹陷性瘢痕 c．指端硬化
- •d．肺纤维化（CXR：HRCT）
- •必须具备（a）或（b）、（c）、（d）中的两条
- •难治性的硬皮病，包括危及生命的脏器损伤(心脏、肺、肾)和禁忌或抵抗免疫抑制剂（环磷酰胺，甲氨蝶呤，吗替麦考酚酯）至少使用 6 个月或强化治疗）或系统性硬皮病纤维化累及肺部但不需要肺移植者。
- •这些严重的类型和严重的系统性硬皮病至少有 6 个月隨访，隨访前已经完成静脉注射高剂量环磷酰胺，口服甲氨蝶呤，吗替麦考酚酯免疫抑制疗法治疗 6 个月，存在快速进行性皮肤损伤，（Rodnan 评分> 15 分）和一个或多个主要的内脏病变，定义如下：
- •呼吸系统疾病：DLC0 <60% 或 FVC<70% 正常值，存在间质性肺疾病（高分辨率薄层 CT 平扫显示异常）。需要排除硬皮病不相关的病因，例如阻塞性肺疾病（慢性阻塞性肺疾病或肺气肿），如果肺纤维化疾病威胁到重要生命指征，排除是否需要肺移植。
- •可逆性充血性心力衰竭、心室或心房心律失常，肺动脉高压。定义为：心房颤动或心房扑动的反复发作，反复出现阵发性心房心动过速或室性心动过速，二或 三度房室传导阻滞，心脏彩超肺动脉收缩压＞40mmHg 但＜70mmHg,需要排除与硬皮病不相关的病因。
排除标准
- •妊娠或试验期间未采取避孕措施的妇女。
- •DLCO < 30%的正常值。
- •呼吸衰竭，未给予氧疗静息时(PaO2) <8 kPa(60 mmHg), (PaCO2)> 6.7 kPa (50 mmHg)。
- •肌酐清除率<20 ml/min/m2。
- •后续环磷酰胺治疗累及膀胱。
- •具有顽固性充血性心力衰竭的临床指征
- •核素心肌断层显像和超声心动图显示左室射血分数<35%。
- •右心导管术指示重度肺动脉高压，或超声心动图显示收缩期 PAP> 70 mmHg)
- •慢性房颤需要口服抗凝治疗.
- •顽固性室性心律失常。
- •超声心动图评估大量心包积液和血流动力学异常。
- •1）肝脏损伤，转氨酶和胆红素高于 3 倍正常值。
- •2）活动性乙肝或丙肝。
- •6.精神疾病，包括吸毒和酗酒。
- •7.活动性的肿瘤或伴隨脊髓发育不良，癌前病变。
- •8.骨髓衰竭，中性粒细胞减少<0.5 x 10^9 / L，血小板减少<50 x 10^9 / L，贫血<8 g / dL，CD4 淋巴细胞减少症<200 x 10^6 / L.
- •10.顽固性急性或慢性感染，血清学 HIV-Ab 阳性。
- •11.长时间暴露在博来霉素、有毒油、氯乙烯、三氯乙烯或二氧化硅，
- •12.嗜酸粒细胞增多症，风湿性多肌痛，筋膜炎。
研究组 & 干预措施
Case series
静脉输注间充质干细胞
结局指标
主要结局
改良的 Rodnan 皮肤厚度积分
CO 弥散度
健康评估问卷-残疾指数量表（HAQ-DI）
间质性肺病的 CT 评分
肺动脉压力
次要结局
- 糖皮质激素的用量
- 视觉模拟评分量表（VAS 评分）
- 白细胞介素 6
- 转化生长因子-β
- 肿瘤坏死因子-α
研究者
研究点 (1)
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