ChiCTR2500112276尚未招募不适用
JAK/ACVR1 抑制剂治疗激素耐药慢性移植物抗宿主病的有效性和安全性临床研究
干细胞及转化研究1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年12月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 总反应率
研究概览
简要总结
评估 JAK/ACVR1 抑制剂治疗异基因造血干细胞移植后 SR-cGVHD 的疗效和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 70（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄≥18 岁，≤70 岁，男女均可；
- •2.为血液系统恶性或非恶性疾病且接受异基因造血干细胞移植治疗后；
- •3.移植后出现依据 2014 年 NIH（美国国立卫生研究院）、EBMT（欧洲血液和骨髓移植学会）、CIBMTR（国际血液和骨髓移植物研究中心）发布的激素难治 / 依赖性 cGVHD 或复发性 cGVHD；
- •（1）激素难治 / 依赖性 cGVHD 标准：
- •1）激素难治性 cGVHD：泼尼松≥1mg/kg/d，持续 1-2 周，仍出现症状进展，或泼尼松 0.5mg/kg/d（或隔天 1mg/kg/d）持续至少 4 周，cGVHD 仍呈稳定状态。
- •2）激素依赖性 cGVHD：泼尼松>0.25mg/kg/d（或隔天>0.5mg/kg/d），才能防止症状的复发或进展，至少两次尝试将剂量减少到较低水平且间隔≥8 周，但均未成功；
- •3）患者对标准治疗有禁忌症或拒绝接受标准治疗；
- •（2）复发性 cGVHD 定义为：通过器官特异性或整体评估定义的有症状的活动性疾病(前期治疗后获得过缓解)，或者研究者认为需要启动新的系统性治疗；
- •4.基础疾病稳定，无进展、无复发；
- •5.ECOG 评分 0~2；
- •6.每例受试者（或在法律上可接受的代表）自愿加入本研究，并签署知情同意书
排除标准
- •1.疑似对盐酸吉卡昔替尼、同类药物或其任何辅料过敏的患者；
- •2.患有移植后淋巴增生性疾病患者；
- •3.具有影响口服药物的多种因素（比如患有胃肠道功能损伤或疾病影响药物吸收者，如：无法吞咽、小肠切除、溃疡性疾病、恶心、呕吐或腹泻＞3 次 / 天、肠梗阻等）；
- •4.启动二线治疗前有病理学证据证实患者本病复发或因其他因素临床医师判断不宜继续接受抗排异治疗；
- •5.存在活动性且未得到控制的病毒性感染，如 CMV、EBV、HIV、HHV-6、HBV（HBsAg 阳性，HBV-DNA 阳性且≥2000IU/ml 或 104 拷贝/mL）、HCV（抗 HCV 抗体或 HCV-RNA 阳性者）、BK 病毒等的证据，或有任何临床症状的细菌、病毒、寄生虫或真菌感染需要治疗者；筛选前 6 个月内有活动性结核病史者；
- •6.已接受过 JAK/ACVR1 抑制剂治疗（包括预防或治疗急性 GVHD）；
- •7.合并其他恶性肿瘤，并且在进行治疗，或既往 5 年内罹患过其他恶性肿瘤的患者；
- •8.严重心血管疾病（不受控制的心律失常需要治疗、QTc 间期（QTcB）＞480ms 的患者、充血性心力衰竭、NYHA III 或 IV 或症状性缺血性心脏病）；
- •9.治疗前 4 周内增加或减少免疫抑制；
- •10.经研究者判断其他不适合纳入研究的情况；包括：前 4 周内进行外科手术尚未完全恢复的患者 ；筛选时患有癫痫或使用精神药物、镇静药物的患者；经药物治疗无法控制的糖尿病（空腹血糖＞8.9mmol/L）；患有高血压且经两种或两种以下降压药治疗无法下降到以下范围内者（收缩压<160 mmHg，舒张压<100 mmHg）; ALT 和 AST＞2.5×ULN；DBIL 和 TBIL ＞2.0×ULN；血清肌酐 ＞1.5×ULN；使用抗凝血或血小板功能的药物治疗（低分子量肝素除外）；入组前 1 周内使用过包括麻黄、银杏、锯棕榈和人参中草药患者；
- •11.哺乳期的女性，或受试者拒绝在试验期间和末次用药后 4 周内采取有效避孕措施的患者，已妊娠的患者；
- •12.筛选前 12 周内参加其它新药或医疗器械的临床试验者，最近 30 天内输注供者淋巴细胞或 CAR-T 细胞或 CAR-NK 细胞；
- •13.任何研究者认为不能参与本研究的受试者。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
总反应率
时间窗: 6 个月
次要结局
- 移植后 1 年生存率
- 移植后 1 年非复发死亡率和复发率
- 试验组激素剂量与基线相比的变化
- 感染发生率
- 因毒性或不能耐受停用 JAK/ACVR1 抑制剂的比例
- 治疗 3 月、6 月、12 月的 SF-36 生活质量量表
- 不良事件（根据 CTCAE 5.0 版）的严重程度和发生率
研究者
研究点 (1)
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