ChiCTR-OPC-15005802进行中（未招募）2 期
慢病毒转染自体造血干细胞基因治疗致命性遗传病 MLD 和 ALD
社团法人台湾 MLD 罕见疾病病友关怀协会0 个研究点目标入组 32 人开始时间: 2015年1月10日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 32
- 主要终点
- 神经评分
研究概览
简要总结
评估慢病毒转染自体造血干细胞基因治疗异染性白质退化症和肾上腺脑白质退化症的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •经基因诊断、脑 MRI 检查确诊 MLD 以及血液 ARSA 活性检测低于正常人活性 20%的患者
- •患者已经出现临床症状表现,但尚未发展到极度严重的中枢神经系统损伤
- •经基因诊断(ABCD1 突变)、肾上腺 / 脑 MRI 检查,血液 / 细胞组织检查超链脂肪酸(VLCFA)异常升高,促肾上腺皮质激素(ACTH)升高
- •患者已经出现临床症状表现,但尚未发展到极度严重的中枢神经系统损伤
排除标准
- •尚未出现临床症状的患者
- •血液 ARSA 活性检测大于正常人活性 50%的患者
- •严重中枢神经系统损伤的疾病晚期患者(如全身瘫痪,多器官衰竭,痴呆,昏迷,植物人)
- •合并其他疾病的患者，例如癌症、白血病等。
- •艾滋病病毒,丙肝病毒,乙肝病毒阳性者
- •6.接受过异体骨髓造血干细胞移植,有供体细胞在体内者
- •1.尚未出现临床症状的婴儿晚期型及少年型患者
- •2.经基因诊断及脑 MRI 检查确诊为 ALD，但血浆 VLCFAs 水平正常
- •3.已经出现严重神经系统损伤或者疾病晚期患者(如器官衰竭,植物人)
- •4.合并其他疾病的患者，例如癌症、白血病等。
- •5.艾滋病病毒,丙肝病毒,乙肝病毒阳性者
- •6.接受过异体骨髓造血干细胞移植,有供体细胞在体内者
研究组 & 干预措施
1
慢病毒转染自体造血干细胞基因
2
不进行慢病毒转染自体造血干细胞基因治疗
结局指标
主要结局
神经评分
ARSA 酶的活性(MLD)
超链脂肪酸水平 (ALD)
次要结局
未报告次要终点
研究者
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