CTR20263331尚未招募3 期
评价 AK2017 注射液治疗儿童生长激素缺乏症的有效性和安全性的随机、开放、阳性对照、多中心Ⅲ期临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 33
- 主要终点
- 治疗后 52 周时试验参与者年身高增长速率（HV，cm/yr）。
研究概览
简要总结
主要目的： 评价 AK2017 注射液用于治疗儿童生长激素缺乏症的有效性。 次要目的： （1）评价 AK2017 注射液用于治疗儿童生长激素缺乏症的安全性； （2）评价 AK2017 注射液用于治疗儿童生长激素缺乏症的免疫原性； （3）评价 AK2017 注射液用于治疗儿童生长激素缺乏症的群体药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁 至 17岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •法定代理人理解并签署知情同意书，如果试验参与者已经年满 8 周岁也需签署知情同意书，不满 8 周岁的试验参与者能够表达同意
- •时，其同意的意见应被明确记录；
- •既往未接受过系统性（连续使用≥1 个月）促生长疗法，包括但不限于生长激素、IGF-1、生长激素释放肽类似物、性激素和蛋白同
- •筛选时，试验参与者年龄应≥3 岁且＜18 岁；
- •筛选时，试验参与者应为青春期前儿童，发育处于 Tanner I 期（附录 1）儿童，即：男孩睾丸容积小于 4 mL；女孩无可触及的乳房腺
- •筛选时，试验参与者身高低于相同生理年龄，同性别正常儿童的平均身高参考值的 2.0 个标准差(即 HT SDS＜-2.0)（附录 2）；
- •体质指数（BMI）在相同生理年龄，同性别正常儿童 BMI 均值±2.0 个标准差之间(即-2.0≤BMI SDS≤+2.0)，或 BMI 在骨龄对应的
- •生理年龄、同性别正常儿童 BMI 均值±2.0 个标准差之间（附录 3）；
- •一年内两项不同生长激素刺激试验证实 GH 峰值≤ 10 ng/mL。对于生长激素缺乏症属于多种垂体激素缺乏症之一的患儿（除生长激素缺乏症之外，至少患有另外两种垂体激素缺乏症），可只需进行一项生长激素刺激试验；
- •对于已知多种垂体激素缺乏症患者，除生长激素（GH）外，其他缺乏激素需经研究者判断达到病情稳定≥1 个月者（如经规范治疗后，监测血清激素水平证明治疗达标），可考虑入组；
- •筛选时，年化身高增长速率（height velocity，HV）＜5 cm/yr（收集距离筛选前 6 个月至 18 个月的身高测量值，用于计算试验治疗前的年化身高增长速率(HV)）；
- •骨龄（Bone Age，BA）≤生理年龄（CA），且女孩骨龄≤9 岁，男孩骨龄≤11 岁；
- •胰岛素样生长因子（IGF-1）水平低于相同生理年龄，同性别正常儿童 IGF-1 水平的中位数。
排除标准
- •肝、肾功能异常者（AST、ALT＞正常值上限 2 倍，Cr＞正常值上限）；
- •患有慢性感染性疾病：如慢性乙型肝炎等；
- •已知高度过敏体质或对蛋白质类药物有过敏史、或对本研究药物及辅料（组氨酸、蔗糖、甘氨酸、泊洛沙姆 188）过敏者；
- •患有全身慢性疾病的患儿，免疫功能低下的患儿；
- •既往患有恶性肿瘤或目前患有活动性的恶性肿瘤患者；
- •已确诊的 2 型或 1 型糖尿病患者或实验室筛查值为连续两次空腹血糖≥7.0 mmol/L，或糖化血红蛋白（HbAlc）≥6.5%；
- •筛选前 3 个月内参加过其他药物临床试验并被给药者；
- •脊柱侧弯超过 15°者或脊柱其他异常且经研究者判定异常有临床意义者；
- •其他类型的生长发育异常患儿：
- •a. Turner 综合征（女孩染色体核型检查确定）；
- •b. Noonan 综合征（鸡胸、智力低下、多伴有皮肤疾病和先天性
- •心脏病，半数患儿 12 号染色体上 11 型非受体蛋白酪氨酸磷酸化酶
- •（PTPN11）基因发生错义突变，男女患儿均可见）；
- •c. 小于胎龄儿（出生时体重和（或）身长低于同胎龄同性别正
- •常参考值第十百分位），若无法获取患儿的出生证明，则以病程记录为准（附录 4）；
- •d. 营养不良所导致的生长发育迟缓；
- •e. 其他明确病因导致的矮小；
- •筛选前 3 个月内长期口服或注射糖皮质激素治疗（≥14 天或剂量≥2 mg/kg/天或≥20 mg/天泼尼松或相当于泼尼松剂量）；
- •研究者认为由于各种其他原因不适宜参加该临床试验者。
结局指标
主要结局
治疗后 52 周时试验参与者年身高增长速率（HV，cm/yr）。
时间窗: 治疗后 52 周
次要结局
- 治疗后 52 周时试验参与者身高标准差评分的变化（△HT SDS）；(治疗后 52 周)
- 治疗后 52 周时骨成熟情况（骨龄变化 / 实际年龄变化）；(治疗后 52 周)
- 治疗后 52 周时 IGF-1 标准差评分的变化（ΔIGF-1 SDS）。(治疗后 52 周)
- 整个试验期间，通过严重不良事件（SAE）、不良事件（AE）的发生率、严重程度和因果关系等，评估试验药的安全性。(整个试验期间)
研究者
研究点 (33)
Loading locations...
相似试验
进行中（未招募）
3 期
AK2017 注射液治疗特发性身材矮小的Ⅲ期临床试验CTR20253610132
招募中
3 期
AK2017 注射液治疗特发性身材矮小的Ⅲ期临床试验特发性身材矮小CTR20253610安徽安科生物工程（集团）股份有限公司
进行中（未招募）
2 期
AK2017 注射液Ⅱ期临床试验生长激素缺乏症、特发性身材矮小CTR2023426372
Unknown
1 期
评价 AK2017 注射液在健康成年受试者中单次给药的安全耐受性、药代动力学、初步药效动力学及免疫原性的 I 期临床试验ChiCTR2300068079安徽安科生物工程（集团）股份有限公司
进行中（未招募）
3 期
AK2017 注射液治疗特发性身材矮小的Ⅲ期临床试验CTR20253610132