ChiCTR2600117565尚未招募不适用
海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的多中心、前瞻性 II 期临床研究
自选课题1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2026年1月15日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 24 周总体血液学缓解率
研究概览
简要总结
主要研究目的：评价海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治非重型再生障碍性贫血（NSAA）患者的有效性。 次要研究目的：评价海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治 NSAA 患者的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄>=18 岁，性别不限；
- •2.6 个月内诊断为非重型再生障碍性贫血：符合 AA 诊断标准但未达到 SAA 诊断标准：
- •AA 诊断标准：全血细胞减少伴骨髓（BM）细胞减少，且无异常浸润或骨髓纤维化。且至少符合以下两项：血红蛋白浓度（HGB）<100g/L、血小板计数（PLT）<50×10^9/L 、中性粒细胞计数（ANC）<1.5×10^9/L。
- •SAA 诊断标准：（1）骨髓细胞增生程度＜正常的 25％；如>=正常的 25％但＜50％，则残存的造血细胞应＜30％。（2）血常规需具备下列三项中的两项：ANC＜0.5×10^9/L；网织红细胞绝对值＜60×10^9/L；PLT＜20×10^9/L。
- •TD-NSAA（输血依赖型 NSAA）：符合 NSAA 标准，入组前 8 周需输注至少一次红细胞或血小板；或者血红蛋白（HGB）＜ 60 g/L（患有心血管疾病的患者中＜ 80 g/L）；或者血小板计数低于 10×10^9/L（在有出血倾向患者中低于 20×10^9/L）；
- •NTD-NSAA（非输血依赖型 NSAA）：符合 NSAA 标准，未达到 TD-NSAA 标准；
- •3.不适合或无法接受造血干细胞移植（HSCT）治疗；
- •4.重要器官功能良好：（1）肝功能：总胆红素<=1.5 ULN；ALT、AST<=3 ULN；（2）肾功能：血清肌酐<=1.5 ULN 或肌酐清除率>=30 mL/min（Cockcroft-Gault）；
- •5.ECOG 评分<=2 分；
- •6.自愿加入本研究，签署知情同意书，有良好的依从性并愿意配合随访。
排除标准
- •1．其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病；
- •2．筛选时染色体核型分析显示有克隆性细胞遗传学异常；
- •3．再障伴有溶血性 PNH 克隆；
- •4．入组前接受>=4 周持续的免疫抑制（CsA 时间>=12 周）对再障进行治疗，或治疗时间<=4 周但免疫抑制剂洗脱时间未超过 1 周或 5 个半衰期；
- •5．入组前接受>=4 周持续的 TPO-RA 对再障进行治疗，或治疗时间<=4 周但 TPO-RA 洗脱时间未超过 2 周或 5 个半衰期；
- •6．既往有造血干细胞移植史者；
- •7．入组前 12 个月内发生过深静脉血栓、心肌梗塞、脑梗死或外周动脉栓塞的患者；
- •8．既往有肝硬化病史或门静脉高压症病史；
- •9．经规范治疗后仍无法控制的出血和 / 或感染患者；
- •10．筛选时有未控制的高血压（>180/100 mmHg），严重心律失常（如完全性左束支传导阻滞，QT 间期延长 [Bazetts 公式]，尖端扭转性室速等），III/IV 级（纽约心脏协会分级）的充血性心力衰竭；
- •11．已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药、ATG、ALG 或 CsA 禁忌或高敏者；
- •12．筛选前 5 年内受试者发生过任何器官系统的恶性实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛选时发现有血液肿瘤的受试者；
- •13．妊娠期或哺乳期妇女；育龄妇女或伴侣为育龄妇女的男性受试者拒绝在服药期间到最后一次服药后 28 天内避孕；
- •14.研究者判定不适合参加研究的任何其他情况。
研究组 & 干预措施
TD-NSAA 治疗组
NTD-NDAA 治疗组
结局指标
主要结局
24 周总体血液学缓解率
次要结局
- 12 周总体血液学缓解率
- 12、24 周完全缓解率
- 12、24 周部分缓解率
- 脱离红细胞 / 血小板输血依赖比例
- 达到血液学缓解的时间
- 生活质量评分
- 安全性
研究者
研究点 (1)
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