ChiCTR2100048200尚未招募回顾性研究
先天性胆汁酸合成障碍临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 10 人开始时间: 2021年7月1日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 回顾性研究
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 10
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 胆汁酸
研究概览
简要总结
主要目的：先天性胆汁酸合成障碍诊断、治疗及预后评估。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 连续入组
- 盲法
- N/a
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •2.临床表现高结合胆红素血症，发育迟缓，脂肪泻，肝脏肿大或肝硬化、肝功能衰竭，各种脂溶性维生素缺乏的相应症状；
- •3.基因检测发现合成胆汁酸过程中某种酶的 DNA 序列突变。
排除标准
- •基因检测除外进行性家族性肝内胆汁淤积症、Zellweger 综合征。
研究组 & 干预措施
Case series
结局指标
主要结局
胆汁酸
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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