ChiCTR2100048770尚未招募不适用
羟基脲治疗重型β-地中海贫血的探索性临床研究
临床研究专项经费5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 25 人开始时间: 2021年9月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 25
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 血常规
研究概览
简要总结
观察低剂量羟基脲治疗重型β-地中海贫血的有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 3 至 12（—）
- 性别
- All
入选标准
- •患者临床和基因诊断为β地中海贫血；
- •年龄 3-12 岁，男、女不限；
- •重型β地中海贫血患者需要定期输血以维持血红蛋白>60g/l 者；
- •试验前签署书面知情同意书；
- •预计生存期大于 3 个月；
- •实验室指标：肝肾功能等符合常规临床试验标准的。
排除标准
- •纳入前 3 个月之内接受过 EPO、益髓生血颗粒、羟基脲、沙利度胺、地西他滨、阿扎胞苷、丁酸盐类药物治疗者；
- •合并严重的心肺肾功能不全者；
- •合并心衰、肝脏损害的病人；
- •合并心脑血管、肿瘤等严重疾病者；
- •3 个月内有动静脉血栓形成病史者；
- •合并其它原因引起的贫血者；
- •妊娠、哺乳期女性和不愿采取避孕措施的育龄受试者；
- •近 1 个月内参加其他药物临床试验的患者；
- •研究者判定不适合参加本研究者。
研究组 & 干预措施
1 组
羟基脲
结局指标
主要结局
血常规
血红蛋白 A
血红蛋白 F
输血频率
输血量
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (5)
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