CTR20140434已完成4 期
评估百因止治疗既往接受过治疗的甲型血友病患者的疗效和安全性的研究
未提供14 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 72 人开始时间: 2014年7月7日
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 72
- 试验地点
- 14
- 主要终点
- 评估百因止预防性治疗与按需治疗相比在降低出血发生率方面的疗效
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评估百因止用于治疗和预防出血事件（BE）的疗效、安全性和药代动力学
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者有明确诊断的重度或中重度甲型血友病（先天性 FVIII 缺陷：基线 FVIII ≤2%）
- •受试者有既往输注史记录
- •受试者有 FVIII（重组或血浆来源）的暴露日>50 天的记录，并经核实
- •进入研究时，受试者正在接受 FVIII 按需治疗
- •筛选时，受试者抑制物为阴性，定义为低于 0.6 Bethesda 单位（BU）（Nijmegen-改良 Bethesda 方法）
- •受试者的抑制物产生史为阴性
- •受试者未合并其他出血性疾病
- •受试者为 HIV 阴性，或 HIV 阳性，但疾病稳定且 CD4+ 计数≥200 个细胞/ mm3
- •抗体或聚合酶链式反应（PCR）测定显示受试者为丙型肝炎病毒（HCV）阴性（如为阳性，使用 PCR 检测抗体滴度）；或受试者为 HCV 阳性，且研究者评估为慢性稳定性肝炎
- •受试者有意愿并且有能力遵守方案中的要求。
排除标准
- •受试者既往有与接受 FVIII 相关的超敏反应或过敏反应病史
- •受试者有产生 FVIII 抑制物的病史
- •受试者被诊断为除甲型血友病之外的其他出血性疾病，包括但不限于血小板减少症（血小板计数<100000 /mL）。
- •受试者在筛选访视之前 30 天内使用研究用药品（IP），或在参与研究期间计划参与另一项涉及研究用药品或研究用器械的临床研究。
- •受试者计划或很可能于研究期间接受手术
- •根据研究者判断，受试者有终末期肾衰竭，或有严重或未受控制的全身性疾病的证据
- •根据 CD4+ 测定和临床表现，受试者患有全面发病的获得性免疫缺陷综合征（AIDS）
- •受试者有活动性肝病（丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）水平>5 倍正常上限）
- •受试者有重度肝脏受损的临床或实验室证据，包括（但不限于）近期和持续的国际标准化比率（INR）>1.4，和 / 或体格检查发现脾脏肿大和 / 或有显著的蜘蛛痣和 / 或食管出血或有记录的食管静脉曲张病史
- •研究者认为受试者无法或不愿意遵守研究方案的要求
- •受试者为研究者或研究中心工作人员的家庭成员
结局指标
主要结局
评估百因止预防性治疗与按需治疗相比在降低出血发生率方面的疗效
时间窗: 12 个月
次要结局
- 次要目标 1.评估百因止按需治疗在治疗出血事件方面的疗效 2.评估安全性和免疫原性 3.评估百因止的药代动力学（PK） 三级目标 1.评估健康相关生活质量（HRQoL） 2.衡量药物经济学结局 3.评估对预防性治疗的依从性(12 个月)
研究者
方海
Baxter AG/Baxter S.A./百特医疗用品贸易（上海）有限公司
研究点 (14)
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