CTR20244911进行中（未招募）3 期
赛莫司用于治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的有效性和安全性-基于真实世界数据的多中心、平行外部对照、回顾性真实世界研究
未提供3 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年12月27日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 治疗第 12 个月控制癫痫发作的缓解率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价赛莫司治疗 TSC 相关癫痫和 TSC 难治性癫痫的有效性和安全性，同时探索赛莫司的合理用药方式。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 无下限 (最小年龄) 至 18岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •确诊 TSC，首次开始赛莫司治疗时年龄＜18 周岁（仅适用于治疗组），性别不限；
- •具有 TSC 相关癫痫症状；
- •患者确诊 TSC 后至少完成 1 次的随访
排除标准
- •患者患有除了 TSC 之外的其他疾病引起的继发性癫痫
- •患者患有非 TSC 相关的进展性脑病；
- •患者首次就诊前 4 周内进行过重大手术或经历创伤性损伤；
- •患者患有需要立即手术治疗的 SEGA
- •患者在参研中心首次就诊前 1 年内进行过癫痫治疗外科切除手术；
- •在参研中心首次就诊前 24 个月内接受过全身性 mTOR 抑制剂治疗的患者；或前 4 周内接受过局部外用 mTOR 抑制剂的患者；或前 3 个月内接受生酮饮食的患者；
- •缺少药物治疗有效性评估的关键信息。
结局指标
主要结局
治疗第 12 个月控制癫痫发作的缓解率
时间窗: 12 个月
次要结局
- 治疗第 3、6、9 个月控制癫痫发作的缓解率(3、6、9 个月)
- 治疗第 12 个月癫痫发作频率较基线降低的比例(12 个月)
- 治疗第 12 个月癫痫发作频率较基线变化值≥25%的患者比例(12 个月)
- 治疗第 12 个月癫痫发作频率较基线变化分别为≤-25%、＞-25%且＜25%、≥25%且＜50%、≥50%且＜75%、≥75%且＜100%和 100%的患者比例(12 个月)
- 从入组开始至停止 / 更换治疗策略的时间（天）(研究期间)
- 入组前 ASMs 的使用剂量和入组第 3、6、9 和 12 个月同种 ASMs 的使用剂量；(3、6、9 和 12 个月)
- 治疗第 3、6、9 和 12 个月脑电图好转率；(3、6、9 和 12 个月)
- 治疗第 3、6、9 和第 12 个月智力发育改善(3、6、9 和 12 个月)
- 赛莫司起始用药剂量和目标血药谷浓度(研究期间)
- 不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）；实验室检查：血常规、血生化(研究期间)
研究者
周俊
杭州中美华东制药有限公司
研究点 (3)
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