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Clinical Trials/ChiCTR2400083852
ChiCTR2400083852
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Early Phase 1

编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干细胞注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α地中海贫血的安全性和有效性评价

深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司1 site in 1 countryStarted: May 1, 2024Last updated:
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Overview

Phase
Early Phase 1
Status
Active, not recruiting
Sponsor
深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司
Locations
1
Primary Endpoint
血红蛋白
OverviewStudy DesignEligibility CriteriaArms & InterventionsOutcomesInvestigatorsSitesRecords & IdentifiersSimilar Trials

Overview

Brief Summary

初步探索编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干细胞注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α地中海贫血的安全性和有效性评价

Study Design

Study Type
干预性研究
Primary Purpose
单臂
Masking
无

Eligibility Criteria

Ages
8 to 35 (—)
Sex
All

Inclusion Criteria

  • •（1）年龄在 8 至 35 岁之间（包括界值），本人和 / 或合法监护人可提供书面的知情同意书；
  • •（2）确诊的输血依赖型α-地贫，不限制基因型，可提供有效检验报告；
  • •（3）入组前 2 年的平均输血量>100mL/kg/年或输血频率大于 8 次 / 年；
  • •（4）筛选前至少 3 个月足量输血（可提供输血记录验证），保持血红蛋白在≥9.0g/dL；
  • •（5）铁蛋白负载含量<3000g/L，心铁及肝铁示中度或以下铁过载；可提供近筛选前至少 3 个月的祛铁治疗记录（含处方单或发票）；
  • •（6）良好的器官功能（包括心肝肾肺及凝血功能），疾病状态稳定，且研究者判断适合接受白消安预处理和造血干细胞移植（HSCT）；
  • •（7）入组前 3 个月未使用羟基脲、鲁索利替尼、地西他滨或阿糖胞苷；
  • •（8）具有随访条件，依从临床试验安排进行治疗，并在 HGI-002 注射液回输后的两年内，预计能够定时回医院进行各项检查。
  • •（9）脾脏大小不超过脐水平线及腹正中线。

Exclusion Criteria

  • •（1）符合异体基因造血干细胞移植条件并且已找到全相合的供者；
  • •（2）既往接受过基因治疗、基因编辑治疗或异基因造血干细胞治疗；
  • •（3）未矫正的出血性疾病；
  • •（4）未控制的癫痫患者；
  • •（5）未给予有效干预的肺动脉高压者；
  • •（6）存在前期治疗引起的持续性毒性反应（≥CTCAE 2 级）；
  • •（7）抗体筛选试验红细胞抗体阳性。
  • •（8）乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且 HBV DNA 拷贝数>检测单位正常值上限（阴性者无需检测 HBV DNA 拷贝），丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性（因为疫苗接种而导致抗体阳性的受试者，则符合入组要求）；
  • •（9）患有或曾患恶性肿瘤或骨髓增生性疾病或免疫缺陷病；
  • •（10）直系亲属中有人患有或疑似患有家族性癌症（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌，非息肉病性结直肠癌，和腺瘤性息肉病）；

Arms & Interventions

治疗组

Outcomes

Primary Outcomes

血红蛋白

Secondary Outcomes

  • 输血次数和输血量
  • HBA mRNA 和 / 或蛋白的表达水平
  • 血红蛋白含量
  • 疾病相关事件发生次数
  • 中性粒细胞数量
  • 血小板

Investigators

Sponsor
深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司

Study Sites (1)

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