ChiCTR2500102683尚未招募不适用
多中心儿童及青少年胚系易感相关骨髓衰竭性疾病脐血造血干细胞移植去 TBI 预处理方案探索研究
自选课题（自筹）3 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 25 人开始时间: 2025年3月28日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 25
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 总体治疗反应率
研究概览
简要总结
1、主要研究目的:优化预处理方案 (抗人胸腺免疫球蛋白 ATG+塞替派+氟达拉滨+白消安+环磷酰胺)的非血缘脐血移植治疗儿童及青少年胚系易感相关骨髓衰竭的疗效。 2、其他探索性目的： 1)研究儿童及青少年胚系易感相关骨髓衰竭脐血干细胞移植后免疫重建机制。 2)塞替派在儿童中的药代动力学研究以及含塞替派移植预处理方案不良反应及耐受性与药物浓度关系
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- — 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1、年龄≤18 岁，男女均可；
- •2、经基因检测、骨髓形态及活检等确诊胚系易感相关骨髓衰竭（包括并不限于 DBA、SDS、SCN、CAMT、伴有 GATA2、GATA1、SAMD9/SAMD9L、RUNX1、ANRD26、TP53、DDX41 等突变的先天性骨髓衰竭性疾病及 IBMFS-U）；
- •3、有移植指征及脐血移植条件；
- •4、lansky 评分超过 60 分；
- •5、患儿法定监护人知情同意。 适合入组本研究的患儿需同时符合上述 5 条标准。
排除标准
- •符合以下任意一条，即排除：
- •1、范可尼贫血、先天性角化不良患者；
- •2、已经进展为高危 MDS、AML、CMML 等恶性血液病患儿；
- •3、有严重的脏器功能障碍或疾病；
- •4、艾滋病毒阳性、活动性乙肝 / 丙肝或活动性结核患者，或伴有其他可能危及生命的严重感染；
- •5、研究者认可的任何其他不适于参加本研究的情况。
研究组 & 干预措施
试验组
抗人胸腺免疫球蛋白 ATG+塞替派+氟达拉滨+白消安+环磷酰胺
结局指标
主要结局
总体治疗反应率
时间窗: 移植后 D100
总生存率
时间窗: 随访点
次要结局
- 疾病进展率(移植后 12 月)
- 无事件生存率(随访点)
- 粒细胞植入时间、血小板植入时间(每天)
- 复发率(移植后 12 月)
- 完全反应率、部分反应率(随访点)
研究者
研究点 (3)
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