ChiCTR2400085097
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Early Phase 1
编码人β珠蛋白慢病毒转导的自体干细胞注射液（HGI-001）治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性评价
深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司1 site in 1 countryStarted: May 1, 2024Last updated:
Overview
- Phase
- Early Phase 1
- Status
- Not yet recruiting
- Sponsor
- 深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司
- Locations
- 1
- Primary Endpoint
- 血红蛋白
Overview
Brief Summary
初步探索编码人β珠蛋白慢病毒转导的自体干细胞注射液（HGI-001）治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性评价
Study Design
- Study Type
- 干预性研究
- Primary Purpose
- 单臂
Eligibility Criteria
- Ages
- 8 to 35 (—)
- Sex
- All
Inclusion Criteria
- •（1）年龄在 8 至 35 岁之间（包括界值），本人和 / 或合法监护人可提供书面的知情同意书；
- •（2）确诊的输血依赖型β地贫，不限制基因型，可提供有效检验报告；
- •（3）入组前 2 年的平均输血量>100mL/kg/年或输血频率大于 8 次 / 年；
- •（4）筛选前至少 3 个月足量输血（可提供输血记录验证），保持血红蛋白在≥9.0g/dL；
- •（5）铁蛋白负载含量<3000g/L，心铁及肝铁示中度或以下铁过载；可提供近筛选前至少 3 个月的祛铁治疗记录（含处方单或发票）；
- •（6）良好的器官功能（包括心肝肾肺及凝血功能），疾病状态稳定，且研究者判断适合接受白消安预处理和造血干细胞移植（HSCT）；
- •（7）入组前 3 个月未使用羟基脲、鲁索利替尼、地西他滨或阿糖胞苷；
- •（8）具有随访条件，依从临床试验安排进行治疗，并在 HGI-001 注射液回输后的两年内，预计能够定时回医院进行各项检查。
- •（9）脾脏大小不超过脐水平线及腹正中线。
Exclusion Criteria
- •（1）符合异体基因造血干细胞移植条件并且已找到全相合的供者；
- •（2）既往接受过基因治疗、基因编辑治疗或异基因造血干细胞治疗；
- •（3）未矫正的出血性疾病；
- •（4）未控制的癫痫患者；
- •（5）未给予有效干预的肺动脉高压者；
- •（6）存在前期治疗引起的持续性毒性反应（≥CTCAE 2 级）；
- •（7）抗体筛选试验红细胞抗体阳性。
- •（8）乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且 HBV DNA 拷贝数>检测单位正常值上限（阴性者无需检测 HBV DNA 拷贝），丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性（因为疫苗接种而导致抗体阳性的受试者，则符合入组要求）；
- •（9）患有或曾患恶性肿瘤或骨髓增生性疾病或免疫缺陷病；
- •（10）直系亲属中有人患有或疑似患有家族性癌症（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌，非息肉病性结直肠癌，和腺瘤性息肉病）；
Arms & Interventions
治疗组
Outcomes
Primary Outcomes
血红蛋白
总体治疗有效率（24 个月）
Secondary Outcomes
- 输血次数和输血量
- HBA mRNA 和 / 或蛋白的表达水平
- 血红蛋白含量
- 疾病相关事件发生次数
- 中性粒细胞数量
- 血小板
- 治疗有效率
- 造血干细胞移植成功率
- 输血改善有效率
- 输血摆脱率
- 免输血生存期
- 病毒插入拷贝数
- 铁代谢指标
Investigators
Study Sites (1)
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