一项在全身型重症肌无力成人受试者中评价 Nipocalimab 给药的疗效、安全性、药代 动力学和药效学的 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究

简要总结

详细描述

主要结局

次要结局

• 在双盲安慰剂对照给药期的 24 周内，EQ-5D-5L 的视觉模拟量表和健康状况指数较基线的变化(双盲安慰剂对照给药期至第 24 周)
• 各时间点血清 Nipocalimab 浓度； Nipocalimab 抗药抗体（ADA）和存在 Nipocalimab 中和抗体（NAb）的发生率和滴度(直至 4 年零 8 个月)
• QMG 评分变化的均值(双盲安慰剂对照给药期第 22 和 24 周)
• 生命体征和临床实验室检查值的变化(直至双盲安慰剂对照阶段的第 24 周以及开放标签扩展阶段的扩展第 24 周（至多 48 周）)
• QMG 较基线改善≥3 分且第 4 周至第 22 周波动次数不超过 2 次（非连续）的受试者百分比（波动定义为 QMG 评分较基线的改善未达到≥3 分）(双盲安慰剂对照给药期第 2 周至第 24 周)
• 双盲安慰剂对照给药期第 22 周和 24 周 Neuro-QoL-Fatigue 总评分较基线变化的均值(双盲安慰剂对照给药期第 2 周至第 24 周)
• 在双盲安慰剂对照给药期，各时间点 MG-ADL 评分为 0 或 1 的受试者百分比(直至第 24 周)
• MG-ADL 总评分的平均改善较基线改善至少 2 分的受试者百分比(双盲安慰剂对照给药期第 22、23、24 周)
• MGADL 总评分改善≥2 分且第 6 周至第 23 周波动次数不超过 2 次（非连续）的受试者百分比（波动定义为 MG-ADL 评分较基线的改善未达到≥2 分）。(双盲安慰剂对照给药期第 4 周至第 24 周)
• 哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）评分的变化(直至双盲安慰剂对照阶段的第 24 周以及开放标签扩展阶段的扩展第 24 周（至多 48 周）)
• 在双盲安慰剂对照阶段的 24 周内，欧洲生活质量五维五级（EQ - 5D - 5L）量表健康状态指数较基线的变化情况。(双盲安慰剂对照给药期至第 24 周)
• 接受 Nipocalimab 治疗的血清阳性参与者的 MG-ADL 评分与基线相比的变化，作为对自身抗体水平变化百分比的反应(基线至 4 年零 8 个月)
• MGADL 总评分的平均改善较基线改善至少 50%的受试者百分比。(双盲安慰剂对照给药期第 22、23、24 周)
• 双盲安慰剂对照给药期第 22 和 24 周 MG-QoL15r 评分分别较基线变化的均值(双盲安慰剂对照给药期第 2 周至第 24 周)
• MG-ADL 总评分改善≥2 分的受试者百分比(双盲安慰剂对照给药期第 1 和 / 或第 2 周时)
• 发生不良事件（AE）、严重 AE（SAE）、特别关注的 AE（AESI：严重或重度感染和低白蛋白血症(＜20 g/L））的受试者比例(直至双盲安慰剂对照阶段的第 24 周以及开放标签扩展阶段的扩展第 24 周（至多 48 周）)
• 在双盲安慰剂对照给药期，任何时间点 MG-ADL 评分为 0 或 1 的受试者百分比(直至第 24 周)
• 血清总免疫球蛋白 G（IgG）浓度的变化； 与全身性重症肌无力（gMG）相关的自身抗体水平的变化(直至 4 年零 8 个月)
• 在双盲安慰剂对照给药期，50%的时间点 MG-ADL 评分为 0 或 1 的受试者百分比(直至第 24 周)
• 评估 IgG 降低与 MG-ADL 和 QMG 之间的关系(基线至 4 年零 8 个月)
• 在双盲安慰剂对照给药期，75%的时间点 MG-ADL 评分为 0 或 1 的受试者百分比(直至第 24 周)
• 接受 Nipocalimab 治疗的血清阳性参与者 QMG 评分与基线相比的变化，作为对自身抗体水平变化百分比的响应(基线至 4 年零 8 个月)