ChiCTR2600122973招募中4 期
评价全反式维 A 酸联合地西他滨治疗 RARA 高表达初治较高危骨髓增生异常综合征（MDS）有效性和安全性的前瞻性、多中心、双盲、随机对照临床研究
适应症
干预措施
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 山东良福制药有限公司
- 入组人数
- 216
- 试验地点
- 12
- 主要终点
- 总生存期
研究概览
简要总结
评价 ATRA 联合地西他滨对比地西他滨单药治疗 RARA 高表达初治 MDS-EB 患者疗效和安全性
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •研究人群：根据 IPSS-R 评分系统确诊为较高危 MDS 且骨髓原始细胞>5%初治患者,外周血 RARA 表达高于较高危 MDS-患者 RARA 表达水平 25%分位者。受试者需满足以下所有条件才能入组：
- •1.年龄>=18 周岁；预期生存时间>=3 个月；
- •2.在入组前 30 天内，经过血细胞计数、骨髓检查和细胞遗传学检查，按照 IPSS-R 评分系统确诊为较高危 MDS 且骨髓原始细胞>5%初治患者
- •3.ECOG 评分为 0-2；
- •4.育龄期女性受试者同意在使用地西他滨和全反式维 A 酸期间，以及地西他滨最后一次用药后 1 个月内及维 A 酸最后一次用药 1 年内采用医师批准的避孕方法；女性伴侣可能怀孕的的男性受试者，必须在整个研究阶段同意采用医师批准的避孕方法， 并在整个研究期间以及地西他滨最后一次用药后的 2 个月内避免使女伴怀孕；
- •5.肝肾功能健全（肌酐<=1.5*ULN，BUN<=1.5*ULN，ALT<=2*ULN，AST<=2*ULN，总胆红素<=1.5*ULN)
- •6.自愿签署知情同意书。
排除标准
- •1.在过去 1 年内接受过造血干细胞移植，或近期有接受造血干细胞移植计划的患者；
- •2.为治疗 MDS 进行过既往的移植或细胞毒性疗法，包括阿扎胞苷、地西他滨和化疗；
- •3.在第 1 周期第 1 天之前的 30 天内接受过其他治疗性药物（除基本治疗外），包括复方黄黛片、丙戊酸钠、抗胸腺细胞球蛋白、三氧化二砷和维 A 酸治疗；
- •4.30 天内参加过其他的临床试验者；
- •5.有肿瘤病史并且在过去的 3 年内接受过任何针对此肿瘤的治疗，但除去浅表性膀胱癌、皮肤的基底层细胞或鳞状上皮细胞癌、宫颈上皮内癌变（CIN)、“原位”乳腺癌或前列腺上皮内癌变（PIN)；或其他经手术切除或放射治疗具有高治愈概率的局部性恶性肿瘤；
- •6.未经纠正的叶酸缺乏或维生素 B12 缺乏；
- •7.有活动性的病毒或细菌感染，且未能用适当的抗感染治疗进行控制；
- •8.已知艾滋病毒的血清学反应为阳性；
- •9.患有精神疾患或其他病情不能配合研究治疗和监测的要求；
- •10.有未控制的心脏疾病的患者；
- •12.骨髓纤维化 2-3 级；
- •13.已知对地西他滨、维 A 酸或其他研究药物过敏的患者；
- •14.研究者认为有不适宜参加本次临床试验的其他情况。
研究组 & 干预措施
维 A 酸胶囊+地西他滨
试验组：地西他滨，静脉滴注，每天 20mg/m2，D1-5；全反式维 A 酸 20mg BID (体重超过 70KG 的 20mg tid)，D1-28,第五周期开始 D1-14,每 28 天一个疗程。
干预措施: 试验组：地西他滨，静脉滴注，每天 20mg/m2，D1-5；全反式维 A 酸 20mg BID (体重超过 70KG 的 20mg tid)，D1-28,第五周期开始 D1-14,每 28 天一个疗程。
安慰剂+地西他滨
对照组：地西他滨，静脉滴注，每天 20mg/m2，D1-5，每 28 天一个疗程，安慰剂 20mg bid d1-28 (体重大于 70KG 者 20mg tid)，每 28 天一个疗程。第五疗程开始安慰剂服用 d1-14。
干预措施: 对照组：地西他滨，静脉滴注，每天 20mg/m2，D1-5，每 28 天一个疗程，安慰剂 20mg bid d1-28 (体重大于 70KG 者 20mg tid)，每 28 天一个疗程。第五疗程开始安慰剂服用 d1-14。
结局指标
主要结局
总生存期
疗效持续时间
达到最佳疗效时间
次要结局
- 完全缓解率
- 总体反应率
- 细胞遗传学反应
- 无进展生存期
- 白血病转化时间
- 出现应答的时间
研究者
研究点 (12)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
评价维 A 酸片联合地西他滨治疗骨髓增生异常综合征难治性贫血伴原始细胞增多（MDS-RAEB)初治患者的有效性和安全性的前瞻性、开放标签、多中心、随机对照临床研究ChiCTR1800018307科研经费226
Unknown
不适用
维奈克拉联合西达本胺治疗成人去甲基化药物治疗失败的较高危骨髓增生异常综合征患者有效性和安全性的前瞻性、单臂、多中心临床研究ChiCTR2200061380课题经费20
Unknown
不适用
一项复方黄黛片联合全反式维甲酸（ATRA）治疗老年骨髓增生异常综合征难治性贫血伴原始细胞增多（MDS-RAEB）的前瞻性、开放标签性、多中心临床研究ChiCTR-OPC-17011137中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)30
Unknown
2 期
地西他滨联合小剂量的 CAG 方案治疗骨髓增生异常综合征的疗效及安全性前瞻性、随机、多中心研究ChiCTR-TNC-11001566南京医科大学第一附属医院江苏省人民医院80
Unknown
不适用
低剂量地西他滨皮下注射联合复方黄黛片治疗中高危骨髓增生异常综合征（MDS）的多中心、单臂、开放、前瞻性临床试验ChiCTR1900022121自筹经费50