Ensayo multicéntrico abierto de un año de seguimiento para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de canakinumab (ACZ885) y la eficacia y seguridad de las vacunas pediátricas en pacientes de 4 años de edad o menores con Síndromes Periódicos Asociados a Criopirina (CAPS)

• Conditions: Síndromes Periódicos Asociados a Criopirina (CAPS); MedDRA version: 12.1Level: LLTClassification code 10068850Term: Cryopyrin associated periodic syndrome

• Registration Number: EUCTR2009-016859-22-ES
• Lead Sponsor: ovartis Farmacéutica S.A

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Study Start: 2010-06-30
• Last Update Posted: 2 March 2015

Recruitment & Eligibility

• Status: ot Recruiting
• Sex: All
• Target Recruitment: 15

Inclusion Criteria

1. Pacientes hombres y mujeres que tengan entre 28 días hasta 60 meses de edad en el momento de la visita de selección.
2. Peso corporal ≥ 2,5 kg
3. Se requiere el consentimiento informado por escrito del padre/madre o tutor legal antes de realizar ninguna evaluación a los pacientes.
4. En el momento de la inclusión, los pacientes deberían tener un diagnóstico clínico de FCAS, MWS, o NOMID y síntomas que precisen intervención farmacológica. Se precisa un acuerdo previo entre el Investigador y Novartis para determinar la elegibilidad para participar en el estudio en el caso de los pacientes para los que no se disponga de un diagnóstico molecular de mutaciones de NALP3 (ya sea que no se haya realizado la prueba, o que se haya realizado la prueba pero el resultado haya sido negativo) en el momento de la inclusión en el estudio. En los pacientes a quienes no se les hayan realizado pruebas moleculares para determinar la presencia de mutaciones de NALP3, las pruebas moleculares se deberían realizar durante el transcurso del estudio.
5. En el caso de los pacientes tratados con un bloqueador de la IL-1 (p. ej., anakinra, rilonacept), se deberían retirar estos tratamientos antes de la visita basal y se deberá demostrar que los pacientes presentan enfermedad activa antes del tratamiento.
6. Los pacientes para los que se tenga programada la administración de inmunización, de acuerdo con sus guías de vacunación locales, mediante una vacuna inactivada deberán estar dispuestos a participar en el programa de evaluaciones para pacientes vacunados.
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) no
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

1. Recién nacidos prematuros para los que, a juicio del investigador, no se considere apropiada la participación en el estudio
2. Antecedentes de recurrencia y/o evidencia de infecciones activas bacterianas, fúngicas o víricas (incluido el VIH)
3. Pacientes con inmunodeficiencia o tratamiento con inmunosupresores
4. Vacunas vivas en los ≥3 meses previos a la selección. No se permitirán vacunas vivas durante todo el transcurso de este estudio y hasta 3 meses después de la última dosis
5. Pacientes con un mayor riesgo de infección por tuberculosis (TB) de acuerdo con los siguientes factores de riesgo:
? Pacientes que recientemente han tenido contacto cercano con personas que se sabe que padecen tuberculosis pulmonar activa
? Pacientes nacidos en el extranjero en países con una alta prevalencia de tuberculosis
? Pacientes con infección reciente debido a tuberculosis (incluidos niños > 6 meses con una prueba PPD positiva [definida como una induración de al menos 10 mm])
? Pacientes con enfermedad renal en fase terminal
? Pacientes con diabetes mellitus
? Pacientes que reciben tratamiento inmunosupresor
? Pacientes con cánceres hematológicos
6. Participación en otro ensayo en los últimos 30 días o 5 semividas del compuesto en investigación (el que sea más largo).
7. Condiciones familiares y sociales que imposibiliten la evaluación médica periódica
Para asegurar que la población del estudio será representativa de todos los pacientes elegibles, el investigador no podrá aplicar ninguna exclusión adicional.

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified