Ensayo clínico de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de GSK2402968 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne.A phase III, randomized, double blind, placebo-controlled clinical study toassess the efficacy and safety of GSK2402968 in subjects with Duchenne musculardystrophy. - N/A
- Conditions
- Duchenne muscular dystrophyMedDRA version: 12.1Level: LLTClassification code 10013801Term: Duchenne muscular dystrophyMedDRA version: 13Level: LLTClassification code 10013801Term: Distrofia muscular de Duchenne
- Registration Number
- EUCTR2010-020069-26-ES
- Lead Sponsor
- GlaxoSmithKline.S.A.
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- ot Recruiting
- Sex
- Male
- Target Recruitment
- 186
1. Sujetos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne debida a una mutación/delección en el gen DMD, confirmada mediante una técnica de diagnóstico de ADN de última generación que abarca todos los exones del gen DMD, que incluye aunque no se limita a MLPA (técnica de hibridación, ligación y amplificación múltiple, Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (hibridación genómica comparada, Comparative Genomic Hybridisation) ,SCAIP (Single Condition Amplification/Internal Primer) o H-RMCA (análisis de la curva de fusión de alta resolución, High-Resolution Melting Curve Analysis), y corregible mediante la omisión del exón 51(exon skipping) de DMD inducida por GSK2402968.
2. Varones de al menos 5 años de edad.
3. Esperanza de vida de al menos 1 año.
4. Ser capaz de completar el TM6M con una distancia mínima de al menos 75 metros en cada visita previa a la administración del fármaco. Además, la variabilidad de los resultados entre una y otra prueba TM6M debe ser del 20% en cada visita previa a la administración del tratamiento.
5. Recibir glucocorticoesteroides durante un mínimo de 6 meses inmediatamente antes de la selección, sin cambios significativos en la dosificación total diaria o pauta posológica durante un mínimo de 3 meses inmediatamente antes de la selección y una expectativa razonable de que la dosificación total diaria y la pauta posológica no cambiarán de forma significativa durante todo el estudio.
6. QTc <450 mseg (basado en un único valor de QTc o en la media de tres ECG realizados durante un periodo de registro breve) o <480 mseg para sujetos con bloqueo completo de rama. Nota: QTc puede ser QTcB o QTcF, y de lectura automática o de sobrelectura manual.
7. Los sujetos deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo adecuado (preservativos o abstinencia) durante todo el estudio y durante al menos 5 meses después de la última dosis del medicamento del estudio.
8. Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo.
9. Capaz de otorgar su asentimiento y/o consentimiento informados por escrito firmado por el sujeto y/o padre(s)/representante legal (conforme a la normativa local).
10. En Francia, un sujeto será elegible para la inclusión en este estudio sólo si está afiliado o es beneficiario de la seguridad social.
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) no
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Los sujetos que cumplan cualquiera de los criterios siguientes no deben ser incluidos en el estudio:
1. Cualquier otro exón ausente de DMD que no pueda tratarse con GSK2402968.
2. Enfermedad actual o historial de insuficiencia hepática o renal.
3. Enfermedad aguda en las 4 semanas anteriores a la primera administración prevista de la medicación del estudio que pueda interferir con las evaluaciones del estudio.
4. Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o antiplaquetarios, tratamiento previo con medicamentos en fase de investigación, en los 6 meses anteriores a la primera administración de la medicación del estudio; e idebenona u otras formas de coenzima Q10, en el mes anterior a la primera administración de la medicación del estudio.
5. Participación actual o prevista en cualquier estudio de investigación clínica.
6. Durante la selección, resultar positivo en las pruebas de antígeno de superficie de la hepatitis B, anticuerpos de la hepatitis C (si se ha confirmado mediante RIBA o PCA) o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
7. Miocardiopatía sintomática. Si en el proceso de selección un sujeto tuviera una fracción de eyección del ventrículo izquierdo <45%, el investigador deberá discutir con el monitor médico la entrada del sujeto en el estudio.
8. Niños tutelados. Niño tutelado se define como un niño que se encuentra bajo el control o la protección de una agencia, organización, institución o entidad, por decisión de los tribunales, el gobierno o un organismo gubernamental, actuando de conformidad con los poderes conferidos por la legislación o las normativas. La definición de un niño tutelado puede incluir a un niño cuidado por padres de acogida o que vive en una casa o centro de acogida, siempre y cuando las disposiciones cumplan con la definición anterior. La definición de un niño tutelado no incluye a un niño adoptado o con un tutor legal asignado.
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method